RG7916

A Roche beindította az Egyesült Államokba az egyik kétfázisú klinikai vizsgálatát, amely a RO7034067-et teszteli (más néven RG7916).

Mi is kell tudni erről a RO7034067 (más néven RG7916).

Az RO7034067 egy orálisan elérhető gyógyszer, amely az SMN2, az SMA "backup gene" splicingjének korrigálására szolgál.

Előzetes eredmények a RG7916 Sunfish vizsgálat SMA- 2/3 betegeknél igazolták dózisfüggő növekedését.

SMN2 teljes hosszúságú / Δ7 mRNS aránya ~ 400% versus alapvonal, mérve a teljes vérben.

 Ezek az eredmények bizonyítékot szolgáltat a mechanizmus orális kis molekula SMN2 splicing módosítók.

A  RG7916, kis molekula módosítót Survival Motor Neuron 2 (SMN2) splicing, a betegek a ritka genetikai rendellenesség.

RG7916, egy orális vegyület, jelentős versenytársa az injektálható Spinrazának.

Az Egyesült Államokban és Európában. A Firefish egy nyitott, két részből álló vizsgálat: egy feltáró dózisfeltáró rész (1. rész) 4 hétig és a RO7034067 megerősítő része (2. rész) 24 hónapos időtartamra.

A második kísérlet, a Sunfish, beírja a 2-25 éves személyeket a II. Vagy III. Típusú SMA-val.

 Ez a kísérlet majdnem 200 személyt vesznek fel 34 helyszínen.

 Jelenleg a tárgyalás csak Európában vesz részt, de hamarosan webhelyeket tölt be az Egyesült Államokban, Kanadában és Ausztráliában. A Sunfish egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely két részből áll: a RO7034067 feltáró dózisátmérőjének (1. rész) 12 hetes és a RO7034067 megerősítő részének (2. rész) 24 hónapos időtartamára.

http://www.curesma.org/news/roche-opens-us-recruitment.html#

Hogyan is állunk most?

Próbáltam követni a fejleményeket az elmúlt 8-hó ba amióta a Spinraza meg kapták az engedélyét és elkezdték a kezeléseket a gyerekeken.

Mit mondjak, nem vagyok elájulva az eredményektől a kép nagyon változó egy hazai szakember is azt írta ne éljük bele nagyon magunkat

ez nem lesz a végső megoldás a gyógyulásra.

Szülök raktak fel videókat a kezelésekről, már akinek volt olyan szerencséje, hogy hozzájutnia.

Pár szülő nagyon lelkes mivel gyermeke olyan mozdulatokat is meg tud csinálni, amire előtte nem volt képes.

Pár példa

Ábris, akit Belgiumba kezelnek megkapta a negyedik injekcióját Liége városában, nagyon jók az eredményei, ahogy édesanyja fogalmazott:

 Idén még egy, decemberi kezelés vár a gyermekre, ugyancsak Belgiumban.

 Egy másik eset az 5- injekció után tudták a gyermeket levenni a lélegeztető gépről igaz azt is csak fél órára.

Ez szerintem nagyon kevés.

Van gyermek a negyedik kezelés után a kezét is fel tudta emelni a fejéig.

De van olyan eset is, akinél semmi változást nem vettek észre.

Mitől is lehet ez a nagy szóródás ha jól tudom ezt a mennyiséget SMA-1 típusú csecsemőkre tervezték.

Az ajánlott adag 12 mg (5 ml) minden beadás alkalmával.

De gondoljunk bele egy nagyobb gyermeknek vagy felkötnek, akinek a kópiaszám is több és az izmok működéséhez

több fehérjére lenne, szükség a testsúlyuk miatt lehet nekik ez az 5-ml adag kevés lesz egyszerre?

És mekkora dózisra lenne szüksége a jó hatás eléréséhez mivel a gyógyszereket testsúly és életkor alapján is szabályozzák.

Feláll valamikor valaki a kerekesszékből ezektől az adagoktól?

De itt már bejön az Ár is mivel egy adag Spinraza, ami 12 mg (5 ml) böl áll 125.000 $ per injekció itt Europápa 90-ezer Euró egy injekció.

Most ezt az adagot szorozzuk, meg mondjuk 3-al, ami már egy nagyobb gyermeknek vagy egy felnőtnek, kellene be adni a jobb hatás érdekébe.

Az már egyszerűen megfizethetetlen lenne még az Amerikai biztosítók számára is, akik már így is próbálkoznak ki bújni a fizetés alól.

 Lehet ezért is koncentrálnak először az SMA-1 betegekre?

Hogy itthon nálunk mi lesz az még a jövő zenéje már, mint az OEP hogyan áll hozzá a támogatáshoz.

Mi is még a problémám ezzel a Biogén által elrugaszkodott Spinraza árral.

Természetesen a konkurencia is figyeli őket és ha ök. szeretnének egy szeletet ebből a tortából csak fél áron jönnek ki egy hasonló termékkel még az is megfizethetetlen lesz

sok beteg számára.

Ezekre gondoltam mivel 2018-év be már szeretnének piacra kijönni a saját gyógyszereikkel ez a PTC- terméke lesz http://asi-sma.blogspot.hu/2017/07/rg7916.html  esetleg ez  http://asi-sma.blogspot.hu/2017/06/ck-2127107.html

 Azt jó, ha tudod ezek a kutatások 80-% a pénzről szól csak 20-% a betegekről.

Felteszed a kérdést-mennyit ér az életed vagy gyermeked élete ez nálunk is kiderül rövidesen amikor megjelennek az első igények az OEP felé a támogatásért.

triciklo-DNS

Az újabb antiszensz oligonukleotid (ASO) vegyületek a triciklo-DNS- hatásos lehet a spinális izomsorvadás (SMA) hatékony kezelésére , egereken végzett vizsgálat szerint.

A Molecular Therapy - Nucleic Acids című folyóiratban megjelent a " Hatékony SMN Rescue a szubkután Tricyclo-DNA Antisense oligonukleotid kezelést követő " tanulmány .

A kutatók megvizsgálták az új ASO-k terápiás potenciálját, amelyet triciklo-DNS-nek vagy tcDNS-nek neveznek.

 A korábbi vizsgálatokban ezek a vegyületek jobb lehetőségeket mutattak arra, hogy kötődjenek a DNS és RNS molekulákhoz, és képesek legyenek átjutni a vér-agy gáton.

 Ezek az eredmények arra utalnak, hogy a tcDNA ígéretet lehet terápiákként az SMA számára.

A kutatócsoport a tcDNA-osztály két vegyületének hatékonyságát vizsgálta az enyhe 3-as típusú SMA állatmodellekben . Azt találták, hogy a vegyületek szubkután injekciója visszaállította az SMN2 szintjét minden szövetben, beleértve a központi idegrendszert is.

 Ezen kívül a tcDNS-kezelés javította az állatok légzési funkcióját.

A vizsgálat eredményei alapján kimutatták, hogy a tcDNS-vegyületek terápiás előnyökkel járnak anélkül, hogy invazív beadási módszerekre vagy anesztéziára lenne szükség.

 "A tcDNA ezért különösen vonzó AON terápiát jelenthet az SMA számára, amely egész testet igényel" - írtak.

http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2162253117301385