CK-2127107

Cytokinetics / Astellas - CK-2.127.107: Ezt a vegyületet úgy tervezték, hogy javítsa a funkciót a vázizomba az SMA betegeknél

Ez egy vázizom aktivátor, és nem célja, hogy emelje SMN szinteket.

Korábban, CK-107 megvizsgálták 1. fázisú klinikai vizsgálatokban egészséges önkénteseken, a biztonságosnak találták, II fázis vizsgálat jelenleg is folyamatban van

A tárgyalás lesz egy dupla-bind, randomizált, placebo-kontrollált vizsgálatban, hogy vizsgálja meg a farmakodinamikáját egy szuszpenziós készítmény a CK-2127107 következő többszöri orális dózisok SMA betegeknél.

 

https://cytokinetics.com/ck-2127107/

Spinraza engedély.

Aki nincs az SMA Egyesületi csoportban annak fontos infó!

 Buday Krisztina  SMA egyesületi csoport vezetőjének sikerült személyesen beszélnie a Biogen ügyvezetőjével a Spinraza ügybe.

Rengeteg dologról beszéltek, mert nekik semmilyen gyakorlati kérdésben nincsen tapasztalatuk.

Herczegfalvi Dr.nővel is megbeszélték, hogy el lehet kezdeni az egyedi engedélyek beadását! 

Mivel sok orvosnak fogalma sincs erről a Spiranza gyógyszerről ezért azt javaslom itt lent megtalálod a Spinraza leírását ezt töltsd le és nyomtasd, ki ezzel állj a dokid elé.

Én, ahogyan olvastam nem egy agyműtét beadása szerintem ezt sok intézetbe el tudják végezni.

De csak akkor, ha valaki nem kezd el fontoskodni és akadályokat felállítani.

Sajnos ez az orvosi társadalomba is egy bevett szokás, de a cél előtt ne bukj fel.

 

.http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170530137918/anx_137918_hu.pdf

Spinraza Ár.

Kezd tisztulni a kép a Biogén bejelentette az Európai Spinraza Árakat, ami így néz ki 270-ezer Euró 3-injekciós kezelés az első évbe egy betegre.

A következő évben ez az összeg kevesebb lesz Ár országonként változhat.

Napokba olvastam szeretnék tudni hány SMA-érintett lehet?

 Úgy gondoltam segítek nekik egy kicsit mivel az én számításom szerint naponta 38-SMA gyermek  születik ezzel a betegséggel vagy is másfél óránként egy ilyen gyermek jön a világra a földön.

Mivel az orvosi statisztika azt mutatja minden 10-ezredik gyerek SMA-érintett.

Ez már elég alany lenne a kutatás megtérülésére, ha mindenkit ember számba vennének.

 Az elmaradt ország gyerekeire és betegeire gondoltam mivel ők is emberek igaz sokak szemébe nem.

A SMA-2 és SMA-3 túlélőkről nem tudok adatokat, de ha azokat is beleszámítanák az is megdobná a létszámot.

Összefoglalva találnának megfelelő és elég alanyokat a gyógyszer árának megtérüléséhez.

http://www.smasupportuk.org.uk/blog/research/biogen-announces-european-ex-factory-list-price-for-nusinersen

Spinraza törzskönyv.

Most kaptam az infót, hogy a Spinraza gyógyszer hazai törzskönyvezése megtörtént.

 Most már csak arra várnak, hogy kijelöljenek két centrumot ahol a kezelés folyik majd.

A gyártó cég (Biogen) ragaszkodna az egy max. két centrumhoz.

Még nem tudni, hogy alakul a finanszírozása, hogy fogadja be a TB, kell-e majd érte a betegeknek fizetnie és mennyit?

A gyógyszer ára kint Amerikába 125.000 $ per injekció, melynek összege 750.000 $ az első évben azt követő évben 375.000 $. ra csökken.
Igaz ezt az összeget a biztosító fizeti kint de csak válogatott betegeknél. 

Itt nálunk még nem tudjuk az árat, de nagy változásra itt sem lehet számolni.
A TB. meg hogyan fog hozzá állni nálunk ehhez az összeghez az meg a jövő zenéje.

SPINRAZA engedély.

 2017 június 1 Az Európai Bizottság (EB) kiadta a forgalomba hozatali engedélyt SPINRAZA ^® (nusinersre.

SPINRAZA egy antiszensz oligonukleotid (ASO), alkalmazásával Ionis Pharmaceuticals szabadalmaztatott antiszensz technológia, amelyet arra terveztek, hogy kezelésére SMA által okozott mutációk vagy deléciók a  SMN1  gén található 5q kromoszómán, amely elvezet a SMN fehérje hiány. SPINRAZA megváltoztatja a splicing  SMN2  pre-mRNS annak érdekében, hogy a termelés növelésére a teljes hosszúságú SMN fehérje. ¹⁰  ASO-k rövid szintetikus húrok nukleotidok kialakítva, hogy szelektíven kötődnek a célba RNS és szabályozzák a génexpressziót. Használata révén a technológia, SPINRAZA rendelkezik azzal a potenciállal, hogy növelje a teljes hosszúságú SMN fehérjét.

http://media.biogen.com/press-release/investor-relations/spinraza-nusinersen-approved-european-union-first-treatment-spinal-