2015. október 7., szerda

RG-7800


2015.oktober 4. Brighton, Egyesült Királyság,  / PRNewswire / - PTC Therapeutics,

Most már bizonyították, a két független vizsgálatokkal is, hogy a RG-7800 kezeléssel  SMN fehérjeszint kétszeresére nőtt a második fázisban értékelték az orális RG 7800-at. Az első fázisnál az volt a gond, hogy szájon át és vénás injekcióval nem jut el az agyba és a gerincvelőbe. Most ez a második fázisbiztató, mivel a betegeknél az SMN fehérjeszint kétszeresére nőtt, úgy vélik, ez klinikailag hasznos lehet a betegek számára. 64 felnőttet és gyermeket vontak be a kísérletekbe, beigazolódott, hogy az SMN fehérje növelhető az RG 7800-al.12 héten át napi 10 mg-ot kaptak. Az RG 7800  módosította az alternatív spicling SMN 2 gént, mely egyébként egészséges emberekben megtalálható.


http://markets.financialcontent.com/prnews/news/read/30748719/phase_2_data_from_spinal_muscular_atrophy_program_to_be_presented_at_the_20th_international_annual_congress_of_the_world_muscle_society