Klinikai teszt - SMA gyógyszerhez.

Az amerikai FSMA szervezet bejelentette, hogy a Repligen vállalat megkapta az engedélyt a szövetségi élelmezés és gyógyszerügyi hatóságtól a Quinazoline495 kísérleti SMA hatóanyag I. fázisú klinikai tesztjének megkezdésére.

A Quinazoline hatóanyag fejlesztése 2000 óta tart. Ez az első, kifejezetten az SMA betegség gyógyítását célzó hatóanyag.

. 2007-ben jelentették be, hogy lezárult a hatóanyag fejlesztési szakasza, azóta azon vizsgálatok folytak, amelyek elvégzése szükséges a klinikai tesztek megkezdéséhez.

A I. fázisú klinikai tesztek során egészséges felnőtteken fogják vizsgálni a mostantól RG3039 kódnevű hatóanyag biztonságosságát.

A bejelentés jelentős lépés azon az SMA betegség gyógyításáért folytatott úton.

Hir: http://www.repligen.com/sites/default/files/news/rg3039-ind-051911f.pdf

ASO-10-27

Az Isis Pharmaceuticals kutatói, a Genzyme Corporation és a Harvard Medical School Cold Spring Harbor Laboratory munkatársaival közösen egér modell kísérletekben eredményesen csökkentették súlyos SMA egerek szimptómáit antiszensz oligonukleotidok alkalmazásával. Az Isis kutatásvezetője, Frank Bennett reméli, hogy 2011-ben már megkezdődhet a klinikai kipróbálás szervezése.

A génterápia során az SMN1 helyettesítését célozták meg, amely jól működött egérmodellekben.

Az SMA betegség genetikai hátteréről itt olvashat!

Antiszensz oligonukleotidok alkalmazásával alternatív exont építenek be az alternatív mRNS-ek nyitott leolvasási keretébe (ORF), amely során az alternatív mRNS-ekről különféle fehérjék transzlálódhatnak, így lehetővé téve funkcionális, teljes hosszúságú SMN fehérjék képződését. 2′-O-2-metoxietil–módosított ASO (ASO-10-27) vegyületet fecskendezve súlyos SMA fenotípusú egér oldalsó agykamrájába, SMN fehérje növekedését állapították meg (A fehérje mennyisége mintegy megnégyszereződött, és legalább két hétig nem bomlott le.), egyúttal megfigyelték a mozgatóidegek számának növekedését a gerincvelőben. Mindez az izomfunkciók, a mozgás javulásához, az élettartam növekedéséhez vezetett. Makákó majmokkal végzett kísérletekben két csigolya közé infúzióval (intratekálisan), a gerinoszlop minden régiójába juttattak a feltételezett terápiás dózisnak megfelelő mennyiségű ASO-10-27 vegyületet. A majmoknak nincs SMN2 génjük, ezért a kísérletek célja az volt, hogy megállapítsák, termelődik-e a terápiás célnak megfelelő mennyiségű SMN fehérje. Az ASO terápia hatékonynak bizonyult, és az intratekális bevitel megvalósítható gyakorlata lehet a terápiás kezelésnek. AZ ASO -10-27 stabilnak mutatkozott, és a szakemberek arra a megállapításra jutottak, hogy havonta vagy negyedévente elegendő a szervezetbe juttatni. Mintegy 6.000 beteg ellátáshoz szükséges mennyiségben áll rendelkezésre az ASO -10-27 a 2011 végére tervezett klinikai kipróbálásokhoz.

Forrás: Sci Transl Med 2 March 2011: Vol. 3, Issue 72, p. 72ra18

Izomvesztés.

Az izomvesztéstől is véd a vérnyomáscsökkentő szer ?

A korral és inaktivitással járó izomvesztéstől is védhet egy gyakran alkalmazott vérnyomáscsökkentő szer - közölték amerikai kutatók. Az ígéretes eredményre egérkísérletekben jutottak, és a sikeren felbuzdulva már a humán klinikai próbákat szervezik a bostoni Johns Hopkins Egyetem kutatói.

A kísérletben szereplő negyven egér 21 hónapos volt, ami igen idős kornak felel meg a rágcsálónál. Az állatokat a losartan elnevezésű hatóanyaggal kezelték, és úgy találták három hét elteltével, hogy nem csökkent a tétlenségre kényszerített egerek lábizmainak tömege. Ugyanezen időtartam alatt 20 százalékkal csökkent az izomtömeg azoknál az állatoknál, amelyek nem kapták a hatóanyagot.

A kutatók azt is kipróbálták, hogy hogyan épülnek fel egy izomsérülésből a szerrel kezelt, illetve nem kezelt rágcsálók. Toxinnal bénították le az egerek egyes izomcsoportjait, majd 19 nap elteltével összehasonlították a két állatcsoportban elért eredményt. Kiderült, hogy a losartanterápiában részesült állatoknál csak 15-20 százalék volt a keletkezett hegszövet aránya, míg a kezelést nem kapott egereknél 30-40 százalék.

A kutatók úgy vélik, hogy ha embereknél is megismételhető lenne az eredmény, a szert használhatnák arra is, hogy az inaktívan élő, illetve idősödő emberek izomtömege kevésbé csökkenjen. Ötven éves kor fölött az emberek évente átlagosan izomtömegük egy-két százalékát veszítik el.